苦马豆素是高尔基复合体内α-甘露糖甘酶Ⅱ的抑制剂。苦马豆素能抑制恶性肿瘤细胞N-连接的寡糖的合成，增加肿瘤细胞对天然免疫的敏感性。肿瘤细胞通常以单个细胞或与宿主循环细胞的凝集形式吸附于内皮进入继发组织，然后外渗并侵入细胞外介质。体外实验表明苦马豆素能减少MDAY-D2一肿瘤细胞与内皮细胞的粘附体内实验表明，经苦马豆素处理的野生型肿瘤细胞通过肺时，在其中的沉积明显减少，表明苦马豆素影响肿瘤细胞与内皮的粘附。
    苦马豆素能阻止人肿瘤细胞浸润细胞外基质，抑制这些细胞型胶原酶的表达，从而阻止肿瘤细胞在体内的浸润转移，降低肿瘤细胞的侵袭能力。苦马豆素能抑制裸鼠癌细胞的转移。苦马豆素在体外对鼠和人肿瘤细胞侵润进入细胞外基质有极强的抑制作用，这一作用可能与其影响细胞外间质蛋白水解酶的基因编码蛋白表达有关，有效地减少细胞外间质水解酶。
    免疫作用实验表明苦马豆素具有免疫刺激作用，在抗肿瘤作用中具有重要意义。肿瘤病人常表现为免疫反应低下，包括迟发性高敏反应、细胞活性低下、巨噬细胞移动及吞噬作用降低。苦马豆素能保持环磷酞胺处理鼠或有免疫抑制荷瘤鼠的细胞反应于正常水平。鼠静脉注射苦马豆素后，骨髓细胞构成、移植效率及克隆形成单位增加，表明苦马豆素可能通过增加干细胞对内源性淋巴因子的反应而增强骨髓细胞的增殖作用。苦马豆素可能在肿瘤细胞和宿主免疫系统水平介导其抗肿瘤作用。
    事实上苦马豆素是一种免疫调节剂，它能刺激淋巴细胞增殖，增强抗原刺激的细胞的作用，激活自身抗肿瘤免疫。研究表明苦马豆素由于抑制了N-连接的寡糖的合成，导致肿瘤细胞内高甘露糖糖昔的累积，增强肿瘤细胞对和细胞的敏感性。药代动力学等在小鼠中进行了苦马豆素的药代动力学研究。结果表明苦马豆素静脉注射后的药时曲线符合三室开放模型，存在双相分布和一个快速消除相，终末半衰期为。苦马豆素广泛分布于血管外为为，其蛋白结合率很低。苦马豆素在体内消除的限速步骤是药物由周边室缓慢回到中央室的过程，因此苦马豆素的血药浓度较低，在机体的不同器官和不同组织中，苦马豆素的含量有显著的差别。苦马豆素在膀肤、肾和胸腺的含量最高，分别为湿重组织在脑组织的含量最低，湿重组织。苦马豆素在胸腺中的含量最高，表明苦马豆素与胸腺有较高的亲和力，这可能与苦马豆素的免疫调节作用有关。药效学在国外苦马豆素作为一种新的抗癌药物已进入期临床研究。
    一般认为限制苦马豆素剂量的主要原因是肝毒性。如果在治疗前即有肿瘤的肝转移或肝酶异常，那么应用苦马豆素治疗后很可能会出现更明显的肝毒性。展望由于苦马豆素用于肿瘤治疗基于双重作用机制对肿瘤细胞生长和转移的抑制作用和对免疫的激活作用，因此它是一种很有前途的肿瘤治疗辅助药物。苦马豆素将来可用于辅助手术治疗，防止术中术后的转移和复发辅助化疗，促进免疫功能的恢复和提高人对大剂量化疗的耐受。苦马豆素如制成口服液，还可作为增强免疫的保健品。所以在国内尽快开发苦马豆素将具有重大的临床意义。