生物毒素也称天然毒素，包括了各种动物、植物、微生物所产生的对其他生物物种有毒害作用的化学物质。有毒生物物种遍及大部分生物门类，如细菌、真菌、植物、昆虫、爬行动物、两栖动物以及许多海洋生物。 生物毒素是一种重要的生命现象，它蕴涵着大量奥妙复杂的重要生物学信息。这是生物在自然界长期进化过程中为了保存自身的物种，抵抗高等动物或疾病的侵袭而产生化学防御能力。从生物学角度理解生物毒素，可以发现很多对人类有益的药物。
    与生物多样性一样，生物毒素也以多种方式显示其多样性的基础特征，展现了令人惊异的化学结构多样性，目前已知结构达数千种。生物毒素常以某种高特异性作用方式作用于酶、受体、离子通道、基因等靶位，产生各种不同的致死或毒害效应。除了致癌物质，生物毒素中还存在多类高强的神经毒素、心脏毒素、细胞毒素等物质。
    生物毒素可以致病，也可以治病，目前临床应用的药物中约有1／3直接或间接来自生物，部分中药就是利用生物毒素治病。毒性是生物活性最敏感的表现，它是如何特异地、高选择地干扰人体最重要的部位，如神经系统、细胞生长等，揭开这个谜能给人类寻找新药以很多启示。
    当前从天然产物中寻找新药仍是颇具吸引力的方向。许多植物有毒成分衍生的药物已为人熟知，如抗疟药奎宁、青蒿素，镇痛药吗啡，强心药洋地黄，神经系统药物乌头碱、阿托品以及抗癌药物长春花碱、喜树碱、三尖杉酯碱、鬼臼毒素等。高毒性细胞毒素蓖麻毒素类等核糖体抑制蛋白，可作为生物导弹的偶联蛋白类抗癌药的效应链。生物毒素不但可以作为临床药物，还可以导向化合物，并可为药物分子设计提供有价值的新药模型和结构构架，更能为发现药物新作用靶位发挥特殊作用。
    随着疾病谱的不断变化，对新药的要求与日俱增，生物毒素正是令人瞩目的新药的潜在领域，研究方式也由广泛筛选转向多层次深入研究。生物毒素直接应用仍不失为一种简捷途径。
    生物毒素化学结构的特异性和多样性为药物设计提供了广泛的机遇。最经典的例子是吗啡类药物，近百年来，有关结构改造已诞生了数十类新结构强效镇痛药，降低成瘾性等副作用的努力也取得一定成功。此外，现代新药发展更注重于生物学的新发现，新药物靶位的出现对创新药物的研究必然会产生重要的启发。一旦人类找到了作用于肿瘤或艾滋病的有效控制靶位，攻克这些疑难病的时候就到了。